好消息！法布雷病治療藥物----法布贊 在康德樂(lè)大藥房即將開(kāi)售！

2019年12月20日，國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)Genzyme Europe B.V.的注射用阿加糖酶β（商品名：法布贊）進(jìn)口注冊(cè)申請(qǐng)。

2020年6月6日，法布贊中國(guó)上市會(huì)在北京和上海線上同步舉行，宣布法布雷病治療用藥法布贊®（注射用阿加糖酶β）在國(guó)內(nèi)上市，該藥適用于8歲以上的兒童和青少年及成人，這也正填補(bǔ)了過(guò)去法布雷病無(wú)藥可用的空白。

認(rèn)識(shí)法布雷病

法布雷病我們?cè)谏钪斜容^少聽(tīng)到，屬于罕見(jiàn)病的一種，是X染色體連鎖遺傳的鞘糖脂類代謝性疾病，由于患者體內(nèi)的α-半乳糖苷酶A（α-GalA）先天性缺乏，使得人體代謝產(chǎn)物（?；拾贝既禾擒?Gb3)和?；拾贝级禾擒眨┎荒鼙涣呀舛鴱V泛沉積，造成四肢劇烈疼痛，對(duì)各個(gè)器官造成損害或衰竭，如果沒(méi)有得到及時(shí)醫(yī)治，會(huì)危及生命。

法布雷病癥狀

患者臨床癥狀主要為肢端灼燒樣疼痛，患者在兒童時(shí)期就會(huì)出現(xiàn)疼痛、少汗或無(wú)汗，熱敏感度高等。

（1）手腳：間歇性的疼疼或感覺(jué)異常，灼燒樣疼痛，持續(xù)時(shí)間短則數(shù)分鐘長(zhǎng)則數(shù)天，嚴(yán)重時(shí)無(wú)法工作；

（2）眼耳：眼部異常角膜藻（螺紋狀混濁）、結(jié)膜血管迂曲、嚴(yán)重的甚至視力下降或致盲；顱神經(jīng)損害，如神經(jīng)性耳聾；

（3）胃腸道：腹痛腹瀉，惡心嘔吐，痙攣性腹痛，不消化等；

（4）心腦血管等疾?。涸绨l(fā)卒中或短暫性腦缺血，左心室肥厚，心律失常等。

（5）其它：如皮膚血管角質(zhì)瘤，多見(jiàn)于外生殖器、臀部和大腿內(nèi)側(cè)；腎功能損害，如多尿、蛋白；還有呼吸系統(tǒng)，如慢性支氣管炎、喘息。

目前，我國(guó)約有300名確診的法布雷病患者，其中，男性患者臨床癥狀重于女性，男患者平均生存期較常人縮短約20年，女性則縮短約10年。

法布雷病藥物：法布贊

在法布贊獲批前，我國(guó)法布雷病的患者只能夠?qū)ΠY治療，長(zhǎng)時(shí)間忍受各種痛苦。法布贊的上市打破了法布雷病的治療困局，改善患者生存治療，走出疾病陰影，步入正常生活。

隨著國(guó)家新藥審批工作的加快，我們相信越來(lái)越多的罕見(jiàn)病藥物進(jìn)入到中國(guó)，讓更多患者有藥可用。

法布贊到貨時(shí)我們會(huì)盡快告知大家，建議隨時(shí)留意康德樂(lè)大藥房微信公眾號(hào)及管網(wǎng)信息，有任何疑問(wèn)也可以咨詢我們?cè)诰€藥師客服。